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Internal Medicine Volume 134, Issue 3 （September 2024）

臨床雑誌内科 134巻3号（2024年9月発行）

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特集今この研究が面白い！

第3章　血液

［血友病］血友病に対する遺伝子治療の開発肥谷うちな ¹ , 大森司 ¹ ¹自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門キーワード：血液凝固因子 , 転写 , アデノ随伴ウイルス , 翻訳 Keyword: 血液凝固因子 , 転写 , アデノ随伴ウイルス , 翻訳 pp.474-478

発行日 2024年9月1日 Published Date 2024/9/1

DOI https://doi.org/10.15106/j_naika134_474

PDF(524KB)

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Summary

・血友病は，血液凝固第Ⅷ因子または第Ⅸ因子の遺伝子異常による出血性疾患である．

・血液凝固因子は肝臓でつくられるタンパク質であり，半減期がきわめて短い．

・血友病患者には，生涯にわたり定期的な治療薬を投与することで関節出血を予防することが重要である．

・現在の遺伝子治療は機能的な遺伝子を細胞に補充する遺伝子補充療法が中心である．

・血友病の遺伝子治療はアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを静脈投与して，機能的な凝固因子遺伝子を肝臓に送達させる手法で行われる．

・血友病に対する遺伝子治療は1回の投与で数年～数十年にわたって治療効果が持続する．

電子版ISSN 2432-9452 印刷版ISSN 0022-1961 南江堂