ADA欠損症患者に対するエラペグアデマーゼ製剤

アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症はADAの遺伝子欠損によって起こる原発性免疫不全症で，重症な免疫不全を示す．造血幹細胞移植が根本治療として第一選択となっている．また，米国では造血幹細胞移植のほかに，最近では遺伝子組換えで作製したアデノシンデアミナーゼをポリエチレングリコール（PEG）で化学修飾したPEG-rADAであるエラペグアデマーゼ製剤（レブコビ^®）が承認され，ADA酵素補充療法として使われるようになってきた．わが国では本製剤が未承認であったことから，その後，「医療上の必要性が高い未承認薬・適応外薬検討会議」（2014年1月）において医療上の必要性が高い薬剤として判断され，レブコビ^®の承認に至った．