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特集 新組織学シリーズⅡ：骨格筋—今後の研究の発展に向けて
Ⅳ．遺伝性筋疾患研究を起点とした治療原理の進展
治療法の開発を見据えた筋強直性ジストロフィーの新たな病態の解明
RNA toxicity and splicing abnormality in myotonic dystrophy:future therapeutic targets
中森 雅之
1
Nakamori Masayuki
1
1大阪大学医学系研究科神経内科学
キーワード：
スプライシング
,
異常RNA
,
トリプレットリピート
,
アンチセンス核酸
,
核酸標的低分子
Keyword:
スプライシング
,
異常RNA
,
トリプレットリピート
,
アンチセンス核酸
,
核酸標的低分子
pp.582-585
発行日 2021年12月15日
Published Date 2021/12/15
DOI https://doi.org/10.11477/mf.2425201448
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筋強直性ジストロフィー（DM）は成人で最も多い遺伝性筋疾患である。進行性の骨格筋障害による諸症状だけでなく，現在に至るまで根本的治療法がないことも，患者やその家族を苦しめている。近年，DMの病態解明が進み，ようやく治療開発の道が見えてきた。本稿では，治療開発の基盤となるDMの病態を概説し，現在検討されているDMの治療戦略を紹介する。
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