進行性筋ジストロフィー研究最近の進歩

Recent Advance in the Muscular Dystrophy Research

はじめに

　進行性筋ジストロフィー（DMP）は19世紀半ばに記載された最も代表的な遺伝性筋疾患である．本症のうち特に進行が最も速いDuchenne型（DMD）は男子を冒し予後は不良である．それ故に本症の成因の究明，治療法の開発は学問的のみならず社会的にも極めて重要な課題である．我が国では本症の研究は古くから盛んであり特に昭和43年以来厚生省より研究費の補助を受け強力な研究班が結成され活発な研究活動が続けられている．また全国約20ヵ所に療養所が設立され患者はここでリハビリテーションを含む治療を続けると共に学校教育も受けることができる．このような施設は他の先進国にも類をみないことである．本項では本症のうち特にDMDに関する最近の研究の進歩と薬物療法，特に蛋白分解酵素阻害剤による治療法の可能性について概説したいと思う．