網膜色素変性に対する遺伝子治療

Gene therapies for retinitis pigmentosa

　網膜色素変性の原因遺伝子に対する遺伝子治療は，根本的治療法として注目されているが，治療の効果や安全性，適応などの点で，問題点は少なくない。そのなかでも可能性のある遺伝子治療戦略は研究が進行している。また神経保護を組み合わせた，より広い意味での遺伝子治療は，対象の異常遺伝子が同定されなくても使用できる治療戦略として注目されてきている。本稿ではこれらの遺伝子治療を問題点も明らかにしながら解説する。