多施設による0.15％ UF-021点眼液の網膜色素変性を対象とした第3相試験

Multi-institutional phase 3 clinical study of 0.15％ unoprostone（UF-021）for retinitis pigmentosa

要約　目的：UF-021の網膜色素変性患者に対する有効性検証試験の結果を報告する。

対象と方法：Humphrey視野（HFA）10-2中心4点平均網膜感度が30dB未満の患者で，解析可能患者対象例は199例（プラセボ群99例，UF-021群100例）であった。主要評価項目は52週または中止時のHFA中心4点平均網膜感度，主な副次評価項目はETDRS視力，VFQ-25とした。病期による評価として，HFA10-2のMD値−15dBでの層別解析を施行した。

結果：主要評価項目で両群間に統計学的有意差はなかったが，副次評価項目のうちVFQ-25では有意差があった。MD値−15dB以上の症例では主要評価項目で統計学的有意差があった。

結論：主要評価項目においてUF-021の有効性はなかったが，MD値−15dB以上の症例では有効である可能性が示された。

Abstract　Purpose: To report the outcome of multi-institutional phase 3 clinical study of 0.15％ unoprostone（UF-021）for retinitis pigmentosa（RP）.

Cases and Method: This prospective study was made on 199 RP patients in 38 institutions. Ophthalmic solution of 0.15％ UF-021 was instilled twice daily for 52 weeks in 100 patients. Another group of 99 patients received placebo to be instilled twice daily for 52 weeks. Participants were evaluated regarding retinal sensitivity at the central 4 points of Humphrey Field Analyzer（HFA）10-2 as the primary endpoint. Major secondary endpoints were ETDRS visual acuity and VFQ-25. Subanalysis was made by setting cutoff of MD value of −15 dB in HFA10-2.

Results: Patients treated by UF-021 showed no difference in retinal sensitivity after 52 weeks when compared with the placebo group. Patients treated by UF-021 showed significant improvement in VFQ-25 score when compared with the placebo group. Patients treated by UF-021 showed significant improvement of primary endpoint when they had initial MD value of −15 dB or over.

Conclusion: Instillation of UF-021 for 52 weeks showed no difference in retinal sensitivity from placebo group. There were findings suggestive of therapeutic effectiveness in PR patients with initial MD value of −15 dB or over.