脊髄性筋萎縮症と核酸医薬

Summary

▪2016年に脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する核酸医薬であるnusinersen sodium（Spinraza）が，本疾患に対する治療薬として初めて米国食品医薬品局（FDA）に承認された．その後，本邦や欧州においても承認され，2018年には世界40ヵ国の6,600人の患者に使用されている．

▪2016年にはDuchenne型筋ジストロフィー^1）の迅速承認や，2018年にはトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する核酸医薬品2種類が承認されている．

▪このように，神経・筋変性疾患の治療法として核酸医薬は非常に注目を浴びている．

▪本稿では核酸医薬品の種類，SMAに対するnusinersen sodiumの作用機序および臨床試験の結果を中心に概説する．