核酸医薬による神経変性疾患の治療

Oligonucleotide therapeutics for treatment of neurological degenerative diseases

　核酸医薬（oligonucleotide therapeutics）とは，天然型あるいは修飾型の核酸を基本骨格とし，直鎖状に結合したオリゴ核酸を利用した医薬品である。遺伝子治療薬との相違は，遺伝子治療薬が生物学的に製造された特定の遺伝子，または遺伝子を導入した細胞を投与することでタンパク質発現を介した疾患治療を目的としているのに対し，核酸医薬は化学合成により製造された核酸がタンパク質発現を介さず，特定の塩基配列やタンパク質を直接認識して作用することが特徴である。核酸医薬は従来の医薬品では標的にできなかったmRNAやmicroRNAなども標的とすることが可能であり，低分子医薬，抗体医薬に次ぐ新規の分子標的医薬として期待されている。