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The Journal of Pediatric Practice Volume 87, Issue 10 （October 2024）

小児科診療 87巻10号（2024年10月発行）

特集つながる内分泌学―古典的な内分泌学から多分野への新たな展開―

Ⅳ．先端医療につながる

核酸医薬2　RNAアプタマー薬木村武司 ¹ ¹大阪大学大学院医学系研究科小児科学キーワード：核酸医薬 , RNAアプタマー , 軟骨無形成症 , 疾患特異的iPS細胞 Keyword: 核酸医薬 , RNAアプタマー , 軟骨無形成症 , 疾患特異的iPS細胞 pp.1447-1451

発行日 2024年10月1日 Published Date 2024/10/1

DOI https://doi.org/10.34433/pp.0000001244

PDF(1857KB)

SUMMARY

▷RNAアプタマーは核酸医薬の1種であり，特定の分子と結合することで薬効を発揮する．

▷抗体医薬と比較し，免疫原性が低い点，大量生産が可能で生産コストが安い点などですぐれている．

▷眼疾患や血液疾患を対象としたRNAアプタマー薬の研究開発がさかんに行われている．

▷軟骨無形成症の治療薬候補として，FGF2を標的としたumedaptanib pegolの開発がすすめられている．

基本情報

電子版ISSN 印刷版ISSN 0386-9806 診断と治療社

核酸医薬1　アンチセンス核酸中山東城診断と治療社小児科診療
87巻 10号（2024年10月） pp.1439-1445
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