Volume 54, Issue 4 （April 2022）

小児内科 54巻4号（2022年4月発行）

Japanese English

特集症例から学ぶミトコンドリア病

研究の最前線と新しい治療法

タウリン療法砂田芳秀 ¹ SUNADA Yoshihide ¹ ¹川崎医科大学神経内科学 pp.649-653

発行日 2022年4月1日 Published Date 2022/4/1

DOI https://doi.org/10.24479/pm.0000000134

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はじめに

　タウリン（2-アミノエチルスルホン酸）はウシの胆汁中から発見された含硫アミノ酸誘導体で，蛋白質の構成アミノ酸ではないが，遊離状態で生体内に豊富に存在（体重の0.1％）している。その生理機能は，胆汁酸の抱合，浸透圧調節作用，抗酸化作用，神経伝達物質様作用など多岐にわたる。栄養ドリンクの成分として知られているが，高ビリルビン血症における肝機能の改善，うっ血性心不全の適応をもつ医薬品であった。近年，医師主導治験を経たドラッグリポジショニングによりミトコンドリア脳筋症MELASの治療薬として薬事承認された。