Discussion 座談会
DMDの早期発見
石垣 景子
1
,
竹島 泰弘
2
,
小牧 宏文
3
,
粟野 宏之
4
1東京女子医科大学医学部小児科学講座 准教授
2兵庫医科大学小児科学教室 主任教授
3国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター センター長
4神戸大学大学院医学研究科内科系講座小児科学分野 准教授
pp.5-11
発行日 2021年3月15日
Published Date 2021/3/15
DOI https://doi.org/10.34449/J0119.01.02_0005-0011
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2020年5月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）治療薬であるビルトラルセンが上市されてから約半年が経過した．これまで根本的治療のなかったDMDにおいて原因遺伝子に作用し，症状改善が期待できる治療薬が登場したことにより，改めて早期発見・診断のあり方が問われる状況となっている．本座談会ではビルトラルセン登場後のDMD診療の変化などを振り返りながら，新規治療への期待や診断の現状，課題についてエキスパートの先生方にお話しいただいた．
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