基礎 ゲノム編集技術の筋ジストロフィー治療への応用

近年，CRISPR/Cas9を用いたゲノム編集技術の疾患治療への応用が急速な勢いで進展している．この潮流は筋ジストロフィーの治療法開発においても例外ではない．デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）においてはエクソンの切除やエクソンスキッピングの誘導によりアウトオブフレーム変異をインフレーム変異に変換する手法が検討されている．また，筋強直性ジストロフィーではCTGリピートを切除する試みがなされている．そしてこれらの研究成果の蓄積により，将来的には臨床応用への道が開かれるものと期待される．「KEY WORDS」筋ジストロフィー，ゲノム編集，CRISPR/Cas9，デュシェンヌ型筋ジストロフィー，筋強直性ジストロフィー