Discussion 座談会
DMD診療のこれまでとこれから ―エクソンスキッピング治療によるパラダイムシフト―
小牧 宏文
1
,
松村 剛
2
,
尾方 克久
3
,
荒畑 創
4
,
石垣 景子
5
1国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター センター長
2国立病院機構大阪刀根山医療センター 臨床研究部長
3国立病院機構東埼玉病院 臨床研究部長
4国立病院機構大牟田病院神経筋形態研究室 室長
5東京女子医科大学医学部小児科 准教授
pp.5-10
発行日 2021年1月15日
Published Date 2021/1/15
DOI https://doi.org/10.34449/J0119.01.01_0005-0010
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筋ジストロフィーは骨格筋の壊死と再生を主な病態とし，進行に伴い多様な合併症を示す指定難病である．代表的病型の一つであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対する治療として，進行抑制のステロイド剤や脊椎変形に対する手術治療，理学療法などの対症療法に限られていたが，2020年5月20日，エクソン53のスキッピングによる核酸医薬ビルトラルセンが上市した．本座談会では，筋ジストロフィー診療のこれまでを振り返りながら，新規治療への期待や課題について，エキスパートの先生方にお話しいただいた．
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