Special Articles 総説
臨床 臨床試験からみるビルトラルセンの使い方
小牧 宏文
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1国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター センター長
キーワード：
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
,
エクソンスキッピング
,
ビルトラルセン
,
核酸医薬品
,
条件付き早期承認制度
Keyword:
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
,
エクソンスキッピング
,
ビルトラルセン
,
核酸医薬品
,
条件付き早期承認制度
pp.16-21
発行日 2021年1月15日
Published Date 2021/1/15
DOI https://doi.org/10.34449/J0119.01.01_0016-0021
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対するエクソンスキッピング治療薬であるビルトラルセンが2020年，日本および米国で承認された．DMDを対象としていることに限らず，日本発のアンチセンス核酸を用いた遺伝子に作用する核酸医薬品である面からも注目を受けている．一方，市販後にも有効性や安全性に関するエビデンスを蓄積していく必要性があるなど，臨床的課題は多く存在する．「KEY WORDS」デュシェンヌ型筋ジストロフィー，エクソンスキッピング，ビルトラルセン，核酸医薬品，条件付き早期承認制度
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