特集 小児の出血・凝固異常の診断と治療
Ⅲ．出血・凝固に関連する新たな治療
血友病治療薬
荻原 建一
1
1奈良県立医科大学小児科
キーワード：
インヒビター
,
半減期延長型製剤
,
非凝固因子製剤
,
遺伝子治療
,
shared-decision making
Keyword:
インヒビター
,
半減期延長型製剤
,
非凝固因子製剤
,
遺伝子治療
,
shared-decision making
pp.733-740
発行日 2025年6月1日
Published Date 2025/6/1
DOI https://doi.org/10.34433/pp.0000001675
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SUMMARY
▷血友病の治療目標は，出血時治療から出血予防へ，さらにQOL向上へと進化した．
▷血漿由来，遺伝子組換え，半減期延長型の凝固因子製剤，非凝固因子製剤など多様な治療選択肢が実現し，遺伝子治療も海外で承認されている．
▷血友病者と医療者が情報を共有し，最適な治療法を個別に選択することが求められる．
▷今後の課題は，新規治療の実臨床における安全性，医療体制・供給の安定化，生後早期の頭蓋内出血や加齢への対策，保因者診療などにある．
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