血友病の現状と今後の治療選択

血友病Aは凝固第Ⅷ因子（FⅧ），血友病Bは第Ⅸ因子（FⅨ）の量的質的異常により生じる遺伝性凝固障害症であり，乳幼児期から関節内や筋肉内などの深部出血を繰り返す．血友病治療の原則は当該因子製剤の定期補充療法であり，血友病性関節症の発症が抑制され，QOL向上に大きく貢献してきた．一方，製剤の頻回経静脈投与やインヒビター発現が血友病医療の重大な課題であった．これらの克服のため，半減期延長型製剤や非凝固因子治療薬が開発された．とくにbispecific抗体は，皮下投与によりインヒビターの有無に関係なく出血予防が可能になった．これらの新規血友病治療製剤の開発により，血友病患者の長年の課題が克服され，QOLのさらなる向上が大いに期待できる．