AMLに対するエピゲノム編集治療の開発

Development of epigenome editing therapy for acute myeloid leukemia

　急性骨髄性白血病（AML）は，分化障害を伴う異常な骨髄細胞の増殖を特徴とする造血器腫瘍である．近年，エピゲノム異常がその病態に深く関与することが明らかとなり，なかでもヒストン修飾やスーパーエンハンサー（SEs）の制御破綻が，発症や悪性化に寄与する点が注目されている．これらを標的とする治療薬もこれまでに開発されてきたが，標的特異性や副作用といった課題が残されている．CRISPR/dCas9を基盤とするエピゲノム編集技術は，転写因子やエンハンサーなど，従来 “undruggable” とされてきた標的を制御し，遺伝子発現を精密かつ可逆的に操作する新たな手法である．AMLに対する新規治療アプローチとして臨床応用される可能性が高く，将来的には革新的な治療選択肢としての実用化が期待される．