はじめに

Introduction

　神経変性疾患の研究・開発を語るうえで，2023～2024年の2年間は歴史に残る年となった．2023年にアルツハイマー病に対する抗体医薬レカネマブが承認され，2024年には第2の抗体医薬であるドナネマブが承認されるとともに，筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis：ALS）に対するメコバラミン，家族性ALSに対する核酸医薬トフェルセンが相次いで承認された．この2年に限らず，2015年にALSに対してエダラボンが承認されて以来10年足らずのうちに，数多の神経変性疾患・神経筋疾患に対する疾患修飾療法が次々と実用化され，名実ともにゲームチェンジが起きている．