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Journal of Clinical and Experimental Medicine Volume 285, Issue 5 （April 2023）

医学のあゆみ 285巻5号（2023年4月発行）

Japanese English

第5土曜特集 mRNAワクチンやゲノム編集で注目が集まる遺伝子治療

遺伝子治療技術を用いた疾患治療

神経変性疾患に対する遺伝子治療の現況 Current status of gene therapy for neurodegenerative diseases 長野清一 ^1,2 , 望月秀樹 ² Seiichi NAGANO ^1,2 , Hideki MOCHIZUKI ² ¹大阪大学大学院医学系研究科神経難病認知症探索治療学 ²同神経内科学キーワード：遺伝子治療 , 脊髄性筋萎縮症（SMA） , 筋萎縮性側索硬化症（ALS） , ハンチントン病 , トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP） Keyword: 遺伝子治療 , 脊髄性筋萎縮症（SMA） , 筋萎縮性側索硬化症（ALS） , ハンチントン病 , トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP） pp.435-439

発行日 2023年4月29日 Published Date 2023/4/29

DOI https://doi.org/10.32118/ayu28505435

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　神経変性疾患は加齢とともにその罹患率が増加しているが，根本的治療薬に乏しく，より効果的な治療法の開発が切望されてきた．近年，種々の疾患において原因・関連遺伝子が同定されており，これらの遺伝子をターゲットとする核酸医薬，遺伝子治療が新たな治療法として注目されている．特に神経変性疾患においては，標的部位への移行性の観点も含め，これらの治療法の有用性が期待されている．脊髄性筋萎縮症（SMA），トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）ではすでに保険適用薬が上市され，筋萎縮性側索硬化症（ALS）やハンチントン病などでも現在治験が進められている．今後，さらに他の疾患でも開発が進むものと考えられる．