ポリエチレングリコール（PEG）化した酵素による治療―フェニルケトン尿症の最新治療

はじめに

　フェニルケトン尿症（phenylketonuria：PKU）は，先天性アミノ酸代謝異常症の一種である。新生児マススクリーニングの導入により，PKUの早期診断は可能となり，食事療法を行うことで患者の予後は著しく向上してきた。従来，ほとんどのPKU患者にとって食事療法が唯一の治療法であり，その厳格な食事制限の困難さから，治療コンプライアンスの低下が課題となっている。近年，ポリエチレングリコール（PEG）化した新規製剤による治療法が導入され，その効果が臨床現場で注目されつつある。