筋疾患に対する遺伝子治療

Gene therapy for muscle diseases

　筋ジストロフィーをはじめとするさまざまな筋疾患の病態が遺伝子レベルで解明されるようになり，原因に対する根源的な治療法として遺伝子治療が待望されるようになった。骨格筋は早期から遺伝子導入の標的組織として有望視され，数多くのベクターを用いた検討がなされてきており，現在では有効な条件がほぼ明らかにされてきている。一方，遺伝子導入に伴う免疫反応はマウスなどではあまり問題にならなかったが，イヌやサルなどの動物を用いた実験が進むにつれて注目を浴びるようになり，ヒトにおいても重要な問題と認識されている。免疫反応に関する理解はまだ十分とはいえないが，投与法の改良を含めてさまざまな方策が検討されている。