遺伝子治療―神経筋疾患 神経疾患

はじめに

　小児遺伝性神経疾患の多くは，原因遺伝子が産生する蛋白の機能低下により発症するために，欠損した遺伝子を補う遺伝子治療のよい適応となる。脊髄性筋萎縮症を除き，現在国内での保険適用疾患はないが，本稿では治験段階にある小児中枢神経系疾患を取り上げ，また筆者らが準備中の遺伝子治療について述べる。