多囊胞腎の遺伝子治療

Gene therapy in polycystic kidney disease

はじめに

　近年の遺伝子解析技術の進歩により，さまざまな疾患において遺伝子レベルでのメカニズムが解明されつつある。さらに，ウイルスベクターを用いた標的細胞への選択的遺伝子導入技術の開発や高効率で簡便な遺伝子編集技術の確立は，実臨床へと適応可能な遺伝子治療を実現させた。すでに複数の遺伝性疾患において，遺伝子治療は良好な成績をおさめている。