ゲノム編集の臨床応用に向けた展望

　ゲノム編集を応用する遺伝子修復治療は，遺伝病の理想的な治療ストラテジーである。近年開発された各種の人工制限酵素を用いて，任意の標的染色体配列に二本鎖DNA切断を導入することで，遺伝子修復効率が桁違いに上昇する。中国のグループがヒト受精卵を用いてゲノム編集実験を行い，研究の正当性を含めた倫理的な問題が大きな論議を呼んだ。それに対し，2015年12月には，米国（NAS）や英国（Royal Society）などが中心となり，国際サミットが開催された。ゲノム編集技術の治療応用に向けた課題・展望と，世界の動向について紹介する。