神経疾患と遺伝子治療

Gene therapy for nervous system diseases

　日本における遺伝子治療が，原発性免疫不全症であるADA欠損症で開始され，その後，悪性疾患を中心に，治療への摸索を続けられているが，神経疾患における遺伝子治療は，頭蓋外の組織に比して，いくつもの点で乗り越えるべき問題がある。個々の研究で示されている，病理像の改善，神経細胞の生存維持，モデル動物臨床像の改善などは，個々の論文を参照されたい。ここでは，神経疾患の遺伝子治療全体を概観し，はたして，神経疾患の遺伝子治療への道は遠いのか，近いのかを現時点で浮上している課題を通して見ることにする。

Gene therapy is becoming a new form of therapeutic intervention in many areas by replacing defective gene expression or by inducing a new gene expression to alleviate diseases. Both in vivo and ex vivo gene transfer have been tried to experimental animals with motor neuron disease, Parkinson disease, Huntington disease, Alzheimer disease, and aged brain as well as human ALS. The effect, if present, was so far temporary.