Volume 54, Issue 2 （February 2022）

小児内科 54巻2号（2022年2月発行）

Japanese English

特集今知っておきたいゲノム医療と遺伝子治療―基礎から臨床まで

各論

遺伝子治療　遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療池田康博 ¹ IKEDA Yasuhiro ¹ ¹宮崎大学医学部眼科学 pp.349-353

発行日 2022年2月1日 Published Date 2022/2/1

DOI https://doi.org/10.24479/pm.0000000070

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

はじめに

　われわれが取得する外界情報の約80％を得るために必要な視覚を失うことを「失明」とよぶが，失明によって日常生活が大幅に制限され，QOLが著しく低下してしまうことは容易に想像できるだろう。世界の中途失明原因の上位を占める疾患のうち，白内障や緑内障は，手術療法の進歩や点眼薬などの充実により，十分に治療可能な疾患となった。一方，本稿で紹介するレーバー先天盲（Leber’s congenital amaurosis：LCA）や網膜色素変性（retinitis pigmentosa：RP）に代表される遺伝性網膜疾患（inherited retinal diseases：IRDs）は，これまでに有効な治療法が確立されておらず，早期の治療法開発が望まれている。