遺伝子治療 遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療

はじめに

　われわれが取得する外界情報の約80％を得るために必要な視覚を失うことを「失明」とよぶが，失明によって日常生活が大幅に制限され，QOLが著しく低下してしまうことは容易に想像できるだろう。世界の中途失明原因の上位を占める疾患のうち，白内障や緑内障は，手術療法の進歩や点眼薬などの充実により，十分に治療可能な疾患となった。一方，本稿で紹介するレーバー先天盲（Leber’s congenital amaurosis：LCA）や網膜色素変性（retinitis pigmentosa：RP）に代表される遺伝性網膜疾患（inherited retinal diseases：IRDs）は，これまでに有効な治療法が確立されておらず，早期の治療法開発が望まれている。