ヘムライブラⓇ皮下注30mg，同60mg，同90mg，同105mg，同150mg

◆製剤の特徴 　「ヘムライブラ®皮下注30mg，同60mg，同90mg，同105mg，同150mg（エミシズマブ〔遺伝子組換え〕）」（以下，本剤）は，国内で創製された世界初のIgG（免疫グロブリンＧ）型の遺伝子組換えヒト化二重特異性モノクローナル抗体（バイスペシフィック抗体）である。IgG抗体はＹ字型の構造をしており，通常，Ｙ字の先端に存在する２つの抗原結合部位は同一の抗原を認識する。一方，バイスペシフィック抗体は非対称の構造を有し，左右が異なる抗原に結合する。本剤は，バイスペシフィック抗体の特性を活かして，血液凝固第VIII因子（F VIII）の補因子機能を代替することを目的に創製された。 　F VIIIはリン脂質膜上で活性型血液凝固第IX因子（F IX a）および血液凝固第X因子（F X）と結合・架橋し，F IX aとF Xを適切な位置関係に保持することでF IX aによるF Xの活性化を促進させる。エミシズマブは一方の腕で活性型血液凝固第IX因子（F IX a）に，他方の腕で血液凝固因子X因子（F X）に結合し，F IX aとF Xを精緻に架橋することにより，F VIIIの補因子機能を代替し，その下流の血液凝固反応を促進すると考えられる。先天性血友病Ａ患者は先天的なF VIIIの欠損または機能異常が見られるためF VIIIの補充が必要となるが，反復するF VIII製剤の投与によりF VIIIに対する抗体（インヒビター）が発生し，治療効果が減弱することがある。中でも，重症型の先天性血友病Ａ患者におけるインヒビター発生率は25～ 30％と報告されている1）。本剤は，F VIIIとは異なる構造を持つことから，F VIIIのインヒビターを誘導せず，F VIIIのインヒビターを保有する場合にも作用する。また，抗体製剤であるため週１回の皮下投与での治療が可能となり，患者の生活の質向上も見込まれる。 　本剤は厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定され，「血液凝固第駅VIII子に対するインヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」の効能・効果で承認，2018年５月に発売された。