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Cell Technology Volume 32, Issue 5 （April 2013）

細胞工学 32巻5号（2013年4月発行）

特集ゲノム編集革命:遺伝子改変はZFN･TALEN･CRISPR/Cas三強時代へ

ZFN/TALENとpiggyBacトランスポゾンを用いた高効率なヒトiPS細胞ゲノムの改変遊佐宏介 ¹ ¹イギリス ¹Weilcome Trust Sanger Institute キーワード： DNA Transposable Elements , DNA修復 , 亜鉛フィンガー , 遺伝性疾患 , ヒトゲノム , 遺伝子ターゲティング , 遺伝的素因(疾患) , 再生医学 , 胚性幹細胞 , iPS細胞 , 二本鎖DNA切断 , Nuclease , 人工酵素 Keyword: DNA Transposable Elements , DNA Repair , Genome, Human , Zinc Fingers , Gene Targeting , Genetic Predisposition to Disease , Genetic Diseases, Inborn , Regenerative Medicine , Embryonic Stem Cells , DNA Breaks, Double-Stranded , Induced Pluripotent Stem Cells pp.532-537

発行日 2013年4月22日 Published Date 2013/4/22

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文献概要
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ヒトiPS細胞の1つの応用方法として自家移植による再生医療が挙げられるが，遺伝性疾患においては遺伝子変異の修復が必要である．治療にも使える修復法として，筆者らはZFNを使った高効率のジーンターゲティングと薬剤選択マーカー除去のためにシームレスに切り出すことのできるpiggyBacトランスポゾンを組み合わせ，α1アンチトリプシン欠損症患者由来iPS細胞において疾患原因である一塩基変異の修復を両アレル同時に行うことに成功した．さらにTALENの登場により，iPS細胞における遺伝子改変も次第に容易になってきている．これらの技術は再生医療だけでなく，in vitroでの病態解析への応用など今後さらに広がっていくだろう．