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Cell Technology Volume 32, Issue 5 （April 2013）

細胞工学 32巻5号（2013年4月発行）

特集ゲノム編集革命:遺伝子改変はZFN･TALEN･CRISPR/Cas三強時代へ

TALENを用いたヒトiPS細胞におけるゲノム編集李紅梅 ¹ , Woltjen Knut , 高橋和利 , 山中伸弥 , 堀田秋津 ¹京都大学iPS細胞研究所初期化機構研究部門キーワード： DNA修復 , ベクター(遺伝子) , ヒトゲノム , Dystrophin , 遺伝子ターゲティング , 遺伝的素因(疾患) , 筋ジストロフィー-Duchenne型 , 胚性幹細胞 , iPS細胞 , Nuclease , 人工酵素 Keyword: DNA Repair , Genetic Vectors , Dystrophin , Genome, Human , Gene Targeting , Muscular Dystrophy, Duchenne , Genetic Predisposition to Disease , Embryonic Stem Cells , Induced Pluripotent Stem Cells pp.526-531

発行日 2013年4月22日 Published Date 2013/4/22

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文献概要
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人工ヌクレアーゼを用いることで複雑なゲノムを自在に編集することが可能となってきた．シャーレ上で多彩な細胞へと分化可能なiPS細胞のゲノム編集ができれば，遺伝子ノックアウトの解析やレポーター細胞株作製による効率的な分化・初期化誘導など，非常に有用な研究ツールとなりうる．また，遺伝性疾患の原因遺伝子を高効率で修復可能となれば，患者由来のiPS細胞を用いた遺伝子治療がより現実味を帯びてくる．本稿ではデュシャンヌ型筋ジストロフィー患者由来のiPS細胞におけるTALENを用いた遺伝子修復の取り組みを紹介する．