RNA制御機構の解析で明らかとなるRNA病の病態解明と新規治療法開発

Deciphering RBP functions enables to understand the causing mechanism of RNA diseases and establish the novel therapeutic approaches

　骨格筋におけるRNA制御は古くから解析されており，骨格筋特異的なRNA結合タンパク質（RBP）の発現や，筋分化依存的なスプライシング制御などがよく知られている。また，RNA制御の破綻による疾患の表現型と分子機序の解析も進んでいる。本稿では，RNA制御異常による疾患とその治療アプローチおよび，RBPの機能解析方法について最新の解析例を用いて概説する。