筋衛星（サテライト）細胞と遺伝子性筋疾患の遺伝子治療

Satellite cells and gene therapy of genetic muscular disorders

成体の骨格筋には，通常はdormantな状態にあるが，筋組織の障害時，分裂して骨格筋線維の再生，修復に関わる筋衛星組胞（サテライト細胞）が存在する。しかし，筋ジストロフィー患者の筋衛星細胞は，筋変性，再生のサイクルを繰り返していることから増殖能に限界があり，筋芽細胞移植の妨げとなっていた。最近，筋衛星細胞の前駆細胞とも位置づけられる幹細胞が，骨髄と骨格筋組織に存在することが示された。こうした多能性を持つ幹細胞が，筋ジストロフィーをはじめとする遺伝子性筋疾患の次世代の細胞移植治療のtoolとなることが確実視されている。さらに，患者から採取した筋細胞系譜の幹細胞に治療用遺伝子を導入し，患者に戻し移植を行うexvivoの遺伝子治療が注目される。そのためにも，骨格筋細胞系譜の幹細胞の増殖，分化，移植をめぐる基礎研究を進めることが重要である。

Myogenic progenitor cells in bone marrow has been demonstrated recently. Furthermore, two research groups reported that pluripotent SP cells, which efficiently exclude Hoechst dye 33342 and can be isolated from bone marrow by flow cytometry, differentiated into both the hematopoietic and the muscle cell lineage. Surprisingly, SP cell could be also obtained from skeletal muscle by the same procedure, and showed reconstruction of the hematopoietic system. On the other hand, efficient, non-antigenic gene transfer vectors are being developed for muscle progenitor cells.