MDSの最新治療

New therapeutic strategy for MDS

1．はじめに

　骨髄異形成症候群(myelodysplastic syndrome；MDS)は，造血幹細胞レベルで生じた異常クローンの増殖に起因する疾患である．臨床的には血液細胞の質的・量的異常を認めるとともに白血病への進展リスクを有している．したがって，MDSに対する治療は，造血機能の改善・維持や白血病進展の防止，生存期間の延長を目的としており，支持療法単独から造血幹細胞移植に至るまで様々な治療法が年齢やリスク分類に従って選択されてきた．しかしながら，いわゆる標準的治療は確立されておらず，効果が期待される薬剤も限られていた．近年，免疫調節薬(immunomodulatory drugs；IMiDs)や，DNAメチル化やヒストンアセチル化など，いわゆるepigeneticsを標的とする低分子治療薬の有効性が示され，MDSへの臨床応用が積極的に進められている．

　本稿では，現在のMDSに対する治療戦略について概説し，今後の方向性についても考えてみたい．