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1993年に家族性ALSの原因遺伝子として活性酸素分解酵素であるSOD1遺伝子の変異が発見され,フリーラジカル障害がALS病態に深く関わることが示唆された。そこで急性期脳梗塞治療に認可されていたフリーラジカル除去薬エダラボンを用いたALS患者への臨床治験が行われ,症状進行抑制効果を認めたことを受け2015年6月に新規治療薬として認可された。本稿では,当科が取り組んできたALS治療新規開発に向けた基礎・臨床研究の成果をご紹介する。
Abstract
In 1993, a mutation in the superoxyde dismutase gene, SOD1, was found causative for familial ALS, suggesting that free radical-related injury may be involved in ALS pathogenesis. Therefore, clinical trials were conducted with ALS patients using a free radical scavenger, edaravone, which was already approved for acute phase treatment of cerebral infarction in Japan. Because edaravone showed a therapeutic effect in suppressing the progression of ALS symptoms, it was approved as a new therapeutic agent in Japan, in June, 2015. In this article, we discuss the recent progress of basic and clinical research for the development of new ALS treatments.
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