脳疾患の遺伝子治療

　脳の解剖，生理機能の複雑さゆえに，脳疾患には現在の薬物療法，手術療法では不十分であるものが少なくなく，新しい治療法として遺伝子治療が期待されている．ここ10年間の急速な分子生物学の発展は，一部の脳疾患に対する遺伝子治療を現実にした．まず，1992年に悪性脳腫瘍に対してNIH（米国立衛生研究所）でherpes simplex virus-thymidine kinase（HSV-TK）／ganciclovir（GCV）を用いる自殺遺伝子治療が試みられた．脳は以下の特殊性のために，遺伝子治療を有利にも不利にもしている．

　脳は血液脳関門により他臓器より隔絶されているclosed cavityであるため，各種遺伝子導入ベクターを脳内に局注してもベクターあるいは導入遺伝子が他臓器に影響を及ぼす可能性が低いことや，脳は分化を終えた非分裂細胞からなる組織であり，レトロウイルスベクター，リポソームなどで遺伝子発現されないことである．本稿では，脳疾患の遺伝子治療に焦点をあてるが，紙面の都合上，限られた疾患の遺伝子治療の概念に触れる．詳細については，文末に取り上げる文献を参照されたい．