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Journal of Clinical and Experimental Medicine Volume 293, Issue 4 （April 2025）

医学のあゆみ 293巻4号（2025年4月発行）

Japanese English

連載細胞を用いた再生医療の現状と今後の展望――臨床への展開・Vol.17

尿素サイクル異常症に対する胚性幹細胞製品の臨床試験 Clinical trials of human embryonic stem cell-derived regenerative medicine products 梅澤明弘 ¹ Akihiro UMEZAWA ¹ ¹国立成育医療研究センターキーワード：多能性幹細胞 , 肝細胞移植 , 先天性代謝異常症 , 新生児 , 高アンモニア血症 Keyword: 多能性幹細胞 , 肝細胞移植 , 先天性代謝異常症 , 新生児 , 高アンモニア血症 pp.333-338

発行日 2025年4月26日 Published Date 2025/4/26

DOI https://doi.org/10.32118/ayu293040333

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

SUMMARY

　新生児期発症の尿素サイクル異常症と診断された患者において，胚性幹細胞（ES細胞）由来の肝細胞の安全性と治療効果を評価した，ES細胞由来肝細胞を用いたヒト初の研究から得られた知見を紹介する．全例が肝移植に成功し，現在のところ，明らかな神経学的合併症もなく正常な成長を示した．ES細胞由来肝細胞は，尿素サイクル異常症以外に，他の先天性代謝異常にも同等の有効性を示す可能性がある．