筋萎縮性側索硬化症における薬物治療の現況

The current status of clinical trials in amyotrophic lateral sclerosis (ALS)

はじめに

　ALS（Amyotrophic lateral sclerosis）は原因不明の進行性運動麻痺を呈する疾患で，治療法の確立されていない病気であるが，この数年間，幾つかの原因仮説に対して多数の薬剤が開発され，積極的な臨床治療試験が行われるようになった。しかしながら，ALSに対する治療試験を行うのに際してまだ多くの問題をかかえている。すなわち，今まで行われてきた治療試験はいずれも治療判定基準および治療試験自体のデザインが異なるため，得られた結果を一様に判定することがきわめて困難であった。このようなことが背景となり，1994年4月に国際神経学会（World Federation of Neurology）の運動神経疾患小委員会が中心となり，ALSの治療を行ううえでの治療試験の基準を決定する会議が開催された。この委員会は治療試験のデザイン，効果判定の検査法，治療最終点の決定など，臨床治療試験全般にわたり必要不可決なALS臨床治療試験の基準を設定しようというものである（表1）。

　Therapeutic trials may be important not only in developing an effective treatment for ALS, but also in increasing our understanding of it. Thus, it is imperative that clinical trials be proper and valid. Clinical neurologists may be involved in such investigations by referring their patients to study centers and frequently by interpreting the results of clinical trials.

　Drug development in the United States is regulated and supported by the federal agency, the FDA.