プリオン病の治療

プリオン病は，蛋白質性の感染因子によって発症する神経変性疾患である。その他の神経変性疾患と同様，脳内への変性した異常蛋白の蓄積が，疾患の発症と進行に関与していると考えられている。プリオン蛋白は，正常プリオン蛋白(PrPC)と異常プリオン蛋白(PrPSc)に分けられ，その違いは蛋白の高次構造にある。プリオン病で脳内に蓄積する異常蛋白は，PrPScである。蛋白質が正常に機能するために必要なアミノ酸の折り畳み(フォールディング)が正常に行われて生成されるPrPCはαヘリックス構造を呈しており，アミノ酸の折り畳みがうまくいかず(ミスフォールディング)生成されるPrPScはβシート状構造をなしている。PrPCは人間の体内に広く発現しており，特に中枢神経と末梢神経の神経単位膜に存在する。プリオン病においては，PrPCからプロテアーゼ抵抗性のPrPScへの構造変換が主病態と考えられている1)。「KEY WORDS」プリオン病，治療，抗体，幹細胞