核酸アプタマーを用いた軟骨無形成症治療薬の開発

Development of oligonucleotide aptamer therapy for achondroplasia

要旨：アプタマーは特定の物質と選択的に結合する核酸分子のことで，抗体医薬に代わる次世代の分子標的薬として応用が期待されている。われわれはfibroblast growth factor 2（FGF2）を選択的に阻害するアプタマーを開発し，軟骨無形成症の治療薬としての評価実験を行った。その結果，軟骨無形成症モデルマウスの成長障害を改善し，疾患特異的人工多能性幹細胞（induced Pluripotent stem cell；iPS細胞）を用いた実験系でも有効性を確認することができた。日本国内での第Ⅰ相試験（JapicCTI-205345）を完了し，臨床応用へ向けた取り組みを継続している。