腎疾患における創薬ターゲット分子の同定とスクリーニング

Discovery and screening of therapeutic targets in kidney diseases

　近年，次世代シークエンサー（NGS）の進歩によりゲノミクスやトランスクリプトミクスを含むオミクス解析が急速に発展し，腎疾患の病態解明と創薬標的分子の探索が大きく進展している．特に，シングルセルRNA-seq（scRNA-seq）や空間トランスクリプトミクスの導入により，疾患関連細胞集団や細胞間相互作用の詳細な解析が可能となった．一方，依然として腎疾患の治療は支持的療法が中心であり，病態特異的な分子標的治療の開発が課題である．近年では，ゲノムワイド関連解析（GWAS）を通じた腎疾患と関連する遺伝的リスクの同定，CRISPRスクリーニングの腎疾患モデルへの応用，腎オルガノイドやorgan-on-a-chipを用いた新規標的分子の同定が報告され，いくつかの臨床試験も進められている．今後，オミクス解析，CRISPRスクリーニング，疾患モデルの統合により，治療標的の同定から創薬プロセスへの展開が一層加速することが期待される．