Japanese
English
連載 細胞を用いた再生医療の現状と今後の展望――臨床への展開・Vol.17
尿素サイクル異常症に対する胚性幹細胞製品の臨床試験
Clinical trials of human embryonic stem cell-derived regenerative medicine products
梅澤 明弘
1
Akihiro UMEZAWA
1
1国立成育医療研究センター
キーワード：
多能性幹細胞
,
肝細胞移植
,
先天性代謝異常症
,
新生児
,
高アンモニア血症
Keyword:
多能性幹細胞
,
肝細胞移植
,
先天性代謝異常症
,
新生児
,
高アンモニア血症
pp.333-338
発行日 2025年4月26日
Published Date 2025/4/26
DOI https://doi.org/10.32118/ayu293040333
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SUMMARY
新生児期発症の尿素サイクル異常症と診断された患者において，胚性幹細胞（ES細胞）由来の肝細胞の安全性と治療効果を評価した，ES細胞由来肝細胞を用いたヒト初の研究から得られた知見を紹介する．全例が肝移植に成功し，現在のところ，明らかな神経学的合併症もなく正常な成長を示した．ES細胞由来肝細胞は，尿素サイクル異常症以外に，他の先天性代謝異常にも同等の有効性を示す可能性がある．
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