５．ゲノム編集とウイルスベクター

　先天性疾患に対する遺伝子治療は，異常遺伝子はそのままで，正常の遺伝子導入を行う遺伝子補充療法が主体である。一方，ゲノム編集は異常な遺伝子の修復を行うため，その効果が永続的に期待される。ゲノム編集による遺伝子改変動物の作製は，生殖細胞へのゲノム編集ツールの導入で可能であるが，ヒトの治療では，その安全性や倫理面から受精卵よりも体細胞でのゲノム編集が望ましい。ウイルスベクターを用いることで，個体でゲノム編集ツールの発現が可能であり，実際にヒト疾患の治療が開始されている。