序 ～医療分野におけるゲノム編集のポテンシャル～

　ゲノム編集のコンセプトは以前から知られていたが，CRISPR/Cas9の発見が重要なブレイクスルーになった。PubMedで“CRISPR”と検索すると2013年の発見から，わずか数年で2017年には年間3,000を超え，2018年は５月末の段階で1,600を超える論文が報告されている。CRISPR/Cas9はガイドRNA（gRNA）配列とCas9を発現させるのみで，ゲノムDNAを切断できる技術である。疾患の原因となる遺伝子を修復することができれば，究極の個別化医療が実現できる可能性がある。本特集では，臨床医にも知ってほしいゲノム編集の基礎と臨床応用の可能性について，その分野の専門家に概説していただいた。