３．PNHのエクリズマブ療法における問題点：不応例と血管外溶血

　エクリズマブ（ソリリス®）は補体C5に結合することで，補体活性化経路の終末経路をブロックし，PNHにおける補体による血管内溶血を極めて有効に阻止する。しかし，全ての症例で貧血の大幅な改善が認められるわけではない。補体C5の遺伝子多型により全く効果を認めない不応例や，エクリズマブ投与後に血管外溶血が顕在化することで，貧血の改善が不十分な症例も認められる。こうした症例では，異なる作用機序を持つ新規抗補体薬による改善が見込まれ，早期の臨床開発が期待される。