FGF23関連低リン血症性くる病の現行治療と問題点

Disorders of Phosphate Metabolism. FGF23 related hypophosphatemic rickets：current therapy and unresolved issues.

　FGF23関連低リン血症性くる病に対する薬物治療は，活性型ビタミンDと中性リン酸塩の投与が基本である。小児患者の治療目標は骨変形と成人身長の改善，成人患者では疼痛の緩和，骨軟化症の改善，骨折治癒や手術後の回復である。重症例では骨切り術が必要になることがあるが，一般的に薬物治療で症状は改善する。しかし，現行治療はあくまでも対症療法であるため，成長に伴い骨変形が増悪することがあり，成人身長は制限される。また多くの成人患者は腱付着部症を合併して，脊髄圧迫症状や疼痛を伴うが予防法や治療法は確立されていない。近年，FGF23に対する中和抗体療法などの新規治療法も開発が進んでおり，より根本的な治療として期待されている。

　FGF23-related hypophosphatemic rickets is basically treated with active vitamin D and phosphorus. The treatment goals are to minimize bone deformity and improve adult height in children, and to relieve pain and decrease osteomalacia in adult. However, since they do not target the underlying molecular defect, bone deformity can worsen during growth and adult height is suboptimal restricted. Many adult patients suffer from enthesopathy leading to symptoms such as spinal cord compression and debilitating pain. At present, no treatment is effective in preventing or revenging this complication. The recently developed anti-FGF23 antibody may potentially be a more fundamental treatment.