1．骨髄抑制，発熱性好中球減少症

骨髄抑制は，免疫を担う白血球，酸素を運搬する赤血球，正常な血液凝固を担う血小板の産生が減少することを指し，がん化学療法や免疫系に影響を与える薬剤の重大な副作用である。発熱性好中球減少症（febrile neutropenia；FN）は発熱を伴う好中球減少症で，ときに重篤な感染症を引き起こし死に至ることもある病態であり，特にがん化学療法においては注意すべき副作用の1つとなる。顆粒球コロニー形成刺激因子（granulocyte colony stimulating factor；G-CSF）は，サイトカインの一種で，骨髄中の顆粒球系（特に好中球）の分化・増殖を促進する作用などを有する。がん化学療法におけるG-CSFの有効性の評価は，好中球減少程度，好中球減少期間，FN発症頻度，入院期間の延長，感染症関連死亡，化学療法の相対治療強度，無増悪生存期間（progression-free survival；PFS），全生存期間（overall survival；OS），医療費などで検討され，ランダム化比較試験ではこれらに対する評価が行われている。