２．膠原病・血管炎 -――生物学的製剤と分子標的薬の開発と位置づけ

解析技術の進歩により，分子レベルの病態把握が可能な時代となった．全身性エリテマトーデス（SLE）にベリムマブ，高安病にトシリズマブ，川崎病にインフリキシマブと，遅ればせながら小児の膠原病・血管炎の領域にも生物学的製剤・分子標的薬がやってきた．保険収載薬がない皮膚筋炎でも，オフラベル薬の使用経験が語られるようになった．しかし，いずれもグルココルチコイドや免疫抑制薬への併用が前提であり，難治例や再発例のオプションにすぎない．単剤治療や休薬寛解の可能性を論じるレベルにもない．成人とは異なる小児の課題，安全面での配慮点も不明である．真のパラダイムシフトを目指した開発は始まったばかりである．