［連載］ 最近の外国業績より
神経
日本医科大学小児科学教室
pp.1410-1413
発行日 2021年10月1日
Published Date 2021/10/1
DOI https://doi.org/10.18888/sh.0000001951
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背 景 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）の安全かつ有効な治療法は確立されていない．ビルトラルセンはDMDの原因遺伝子であるジストロフィンのエクソン53を標的とするアンチセンス核酸であり，スプライシング過程でエクソン53をスキップすることで機能的なジストロフィンタンパク質を発現させる治療薬として期待されている．本試験は，DMD患者に対するビルトラルセンの安全性，忍容性，有効性を評価することを目的とした．
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