３ 薬剤治療 ①Kyoto University Substance（KUS）

Valosin-containing protein（VCP）は，細胞内でユビキチン依存性蛋白分解などの細胞プロセスに関与するATPase〔ATP（アデノシン三リン酸）を加水分解する活性をもつ酵素〕である。細胞内可溶性蛋白質中のATPase活性の30％近くを占める，量的に非常に多い蛋白質である。KUSは，スクリーニングにおいてVCPのATPase活性を阻害する働きをもつことが明らかになったリード化合物から側鎖展開をして開発した化合物である1）。筆者らはVCPのATPase阻害活性が比較的強く，合成がそれほど難しくないKUS121を用いた研究開発を行ってきた。