2．iPS細胞を用いた創薬研究

Drug discovery using disease specific iPS cells

は じ め に

　医療の発展は近年著しいものがあるが，遺伝性あるいは新生の経配偶子性変異を原因とする先天性疾患の中には，難治性であり有効な治療法が存在していないものも多い．希少な疾患であるがゆえに，体系的な研究がすすまず，病態の解明・創薬につながる結果を得るのがむずかしいことが原因である．

　整形外科で扱う骨格を構成する組織（骨・軟骨・腱・靱帯および線維性組織など）の異常を引き起こす先天性疾患の中には生命予後を脅かす重篤な疾患も存在し^1），有効な治療法の開発が望まれる．

　現在，このような希少疾患に対して，難病患者から樹立したiPS細胞を用いて，in vitroで病態を再現し治療薬開発へとつなげる研究が，骨格系の疾患に限らず多くの領域においてすすめられている^2,3）．